Medicamentos huérfanos

Medicamentos huérfanos - Pregunta 01

¿Qué son los medicamentos huérfanos? ¿Dónde puedo encontrar información sobre los medicamentos huérfanos?

Los medicamentos huérfanos se utilizan en el tratamiento de enfermedades raras (enfermedades que son poco comunes). Los laboratorios reciben ayudas para investigar, desarrollar y comercializar estos medicamentos que tienen poca rentabilidad para la industria farmacéutica.

Para que un medicamento sea designado como huérfano por la Unión Europea (UE), debe cumplir estos criterios:

  • Que sea para el diagnóstico, prevención o tratamiento de una enfermedad que amenace la vida o conlleve una incapacidad crónica
  • Que la prevalencia de la enfermedad no sea mayor de 5/10.000 en la UE o que resulte improbable que la comercialización del medicamento genere suficientes ingresos para justificar la inversión necesaria para desarrollarlo
  • Que no exista ninguna terapia satisfactoria autorizada para dicha afección o, de existir, el medicamento aportará un beneficio considerable a quienes padecen dicha afección.

Orphanet Medicamentos Huérfanos

La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) pone a la disposición de cualquier persona con diagnóstico o sospecha de él, su Servicio de Información y Orientación (SIO) en enfermedades raras

http://www.enfermedades-raras.org/index.php/nuestros-servicios/servicios-a-las-personas/3811-servicio-de-informacion-y-orientacion

Medicamentos huérfanos - Pregunta 02

¿Cómo puedo acceder a estos medicamentos?

El medicamento puede estar clasificado como medicamento huérfano pero no estar disponible en todos los países o estar en fase de investigación. El acceso a los medicamentos en estas situaciones especiales sería como medicamento extranjero o como uso compasivo. También podría incluirse al paciente en un ensayo clínico.

https://www.eurordis.org/es/medicamentos-hu%C3%A9rfanos