Els medicaments orfes s'utilitzen en el tractament de malalties estranyes (malalties que són poc comunes). Els laboratoris reben ajudes per a investigar, desenvolupar i comercialitzar aquests medicaments, que tenen poca rendibilitat per a la indústria farmacèutica.

Perquè un medicament siga designat com a orfe per la Unió Europea (UE), ha de complir aquests criteris:

• Que siga per al diagnòstic, prevenció o tractament d'una malaltia que amenace la vida o comporte una incapacitat crònica
• Que la prevalença de la malaltia no siga major de 5/10.000 en la UE, o que resulte improbable que la comercialització del medicament genere prou ingressos per a justificar la inversió necessària per a desenvolupar-lo
• Que no existisca cap teràpia satisfactòria autoritzada per a aquesta afecció o, d'existir-ne, el medicament aportarà un benefici considerable als qui pateixen aquesta afecció.

Orphanet medicaments orfes

La Federació Espanyola de Malalties Estranyes (FEDER) posa a la disposició de qualsevol persona amb diagnòstic o sospita d'aquest, el seu Servei d'Informació i Orientació (SIO) en malalties estranyes

http://www.enfermedades-raras.org/index.php/nuestros-servicios/servicios-a-las-personas/3811-servicio-de-informacion-y-orientacion