Los medicamentos huérfanos se utilizan en el tratamiento de enfermedades raras (enfermedades que son poco comunes). Los laboratorios reciben ayudas para investigar, desarrollar y comercializar estos medicamentos que tienen poca rentabilidad para la industria farmacéutica.
Para que un medicamento sea designado como huérfano por la Unión Europea (UE), debe cumplir estos criterios:
- Que sea para el diagnóstico, prevención o tratamiento de una enfermedad que amenace la vida o conlleve una incapacidad crónica
- Que la prevalencia de la enfermedad no sea mayor de 5/10.000 en la UE o que resulte improbable que la comercialización del medicamento genere suficientes ingresos para justificar la inversión necesaria para desarrollarlo
- Que no exista ninguna terapia satisfactoria autorizada para dicha afección o, de existir, el medicamento aportará un beneficio considerable a quienes padecen dicha afección.
Orphanet Medicamentos Huérfanos
La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) pone a la disposición de cualquier persona con diagnóstico o sospecha de él, su Servicio de Información y Orientación (SIO) en enfermedades raras
El medicamento puede estar clasificado como medicamento huérfano pero no estar disponible en todos los países o estar en fase de investigación. El acceso a los medicamentos en estas situaciones especiales sería como medicamento extranjero o como uso compasivo. También podría incluirse al paciente en un ensayo clínico.
https://www.eurordis.org/es/medicamentos-hu%C3%A9rfanos